數(shù)據(jù)顯示,全球有數(shù)百個嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法(CAR-T)臨床試驗正在開展。截至今年7月底,中國有123項研究,僅次于美國的136項。

“隨著國家監(jiān)管政策逐漸明朗,產(chǎn)學(xué)研攜手合作,中國有望步入全球CAR-T領(lǐng)域第一梯隊。”上海細(xì)胞治療工程技術(shù)研究中心主任錢其軍教授說。近日,該中心申報的“基于修飾型抗體及免疫細(xì)胞的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療的標(biāo)準(zhǔn)研究”,獲得國家衛(wèi)計委“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究國家重點項目”正式立項。

“國外研發(fā)主要針對白血病和淋巴瘤,我們更專注于實體腫瘤細(xì)胞療法創(chuàng)新,在黑色素瘤、鼻咽癌及喉癌等臨床研究中取得顯著突破。”錢其軍說,他們的白澤T技術(shù)結(jié)合了現(xiàn)有免疫檢查點抗體的優(yōu)勢,“雙劍合并”攻克癌癥,未來約10萬元醫(yī)療費用即可達(dá)到預(yù)期療效,將惠及更多患者。

身為業(yè)界焦點,與傳統(tǒng)藥物不同,CAR-T是一種“活細(xì)胞”藥物,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)將其定義為“以細(xì)胞工程為基礎(chǔ)的基因治療產(chǎn)品”。其生產(chǎn)過程包括:從病人外周血中分離T細(xì)胞,通過基因技術(shù)使T細(xì)胞表達(dá)靶向癌細(xì)胞的“眼睛”——嵌合性抗原受體,再回輸患者體內(nèi)特異性識別并殺傷攜帶靶點的腫瘤細(xì)胞。

錢其軍告訴《經(jīng)濟(jì)日報》記者,CAR-T的優(yōu)勢在于,對復(fù)發(fā)難治性腫瘤實現(xiàn)突破性治療。首個CAR-T療法已獲FDA批準(zhǔn)上市,這打開了免疫療法的新篇章——“真正的活性藥物”。

有分析稱,CAR-T療法的市場空間預(yù)計將達(dá)到1000億美元,國際醫(yī)藥巨頭正積極介入這一領(lǐng)域。8月28日,吉利德以約為119億美元的現(xiàn)金價格收購了Kite Pharma制藥。此后不久,Kite Pharma開發(fā)的Yescarta成為全球第二個獲得FDA批準(zhǔn)上市的CAR-T療法。吉利德大手筆收購,這讓業(yè)內(nèi)對此次傳統(tǒng)藥企與新興技術(shù)的結(jié)合看到了希望。這對于中國該領(lǐng)域公司來說也是重大利好,一些公司已經(jīng)跑在前面。

然而,細(xì)胞治療藥物創(chuàng)制投入巨大、風(fēng)險高,研發(fā)者與監(jiān)管者均缺乏經(jīng)驗。錢其軍說,CAR-T是為數(shù)不多的中國與西方國家比肩的藥品研發(fā)領(lǐng)域,甚至在某些方向上還可能會取得領(lǐng)先,但在加入實體瘤治療手段之前還有許多障礙。

“癌癥患者最大的敵人是時間。”錢其軍說,首款CAR-T產(chǎn)品從臨床試驗到上市僅用時3年多,這對于傳統(tǒng)藥物而言簡直不可想象,充分展示了FDA對CAR-T療法審批的重視和創(chuàng)新。不過錢其軍預(yù)測,在國家新近鼓勵創(chuàng)新、簡政放權(quán)的政策支持下,國內(nèi)CAR-T上市步伐也將加快。能夠?qū)崿F(xiàn)生產(chǎn)流程標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)范化、開發(fā)安全有效的產(chǎn)品、具備專利先發(fā)優(yōu)勢、符合國家審批政策的企業(yè)必將脫穎而出。

為此,錢其軍去年就提出了“白澤計劃”:希望在未來10年內(nèi),60%老百姓用得起這種治療方法。如今,這個目標(biāo)實現(xiàn)的路徑更加清晰。7月份,上海吳孟超聯(lián)合諾貝爾獎獲得者醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新中心正式落地。這個中心擁有吳孟超院士和諾貝爾獎獲得者的創(chuàng)新及影響力,凝聚了一批精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域的國際頂尖專家及產(chǎn)業(yè)精英,主要研發(fā)方向為精準(zhǔn)醫(yī)療創(chuàng)新技術(shù)的研發(fā)轉(zhuǎn)化,旨在打造一流的公共研發(fā)平臺。

10月份,上海細(xì)胞治療集團(tuán)與國家超級計算機(jī)(無錫)中心簽訂合作協(xié)議,將從生物信息及大數(shù)據(jù)科學(xué)交叉應(yīng)用方面,大力推動我國精準(zhǔn)醫(yī)療發(fā)展與應(yīng)用。錢其軍說,國之重器“神威·太湖之光”的加入,填補(bǔ)了“白澤計劃”中數(shù)據(jù)運算的短板,使得實現(xiàn)路徑更加清晰。

通過借勢、借腦和借力,“白澤計劃”構(gòu)建了創(chuàng)新平臺和研發(fā)優(yōu)勢。錢其軍說:“我們將不斷尋求技術(shù)突破,生產(chǎn)高品質(zhì)CAR-T產(chǎn)品,并將價格降至國內(nèi)患者能夠承受的范圍。”目前,國際同類藥物一年的使用費用近15萬美元。“合理的價格應(yīng)該是10萬元左右,這才能惠及更多患者。”